近日，FDA腫瘤咨詢委員會(ODAC)以10票支持3票反對的投票結果支持EmmausLife Sciences的Endari上市。Endari是一種口服藥用級別的左旋谷氨酰胺，用于治療鐮狀細胞病。
該藥的PDUFA審批日期為7月7日，如果獲批上市，將成為FDA批準的首款可用于治療兒童鐮狀細胞病藥物，也將是近20年來首個上市治療鐮狀細胞病的新藥。此次事件也讓名不見經傳的Emmaus走進觀眾的視野。
Endari在2001年就獲得了孤兒藥資格，已經入快速通道12年，2014年獲得III期臨床數據。雖然此次大多數專家投了贊成票，但也表達了深層次的憂慮。
Emmaus報告了2014年的一線數據，指出該藥還可減少33%的住院治療。FDA專家委員會最擔心的問題是較高的脫落率，治療組和安慰劑組分比為36%和24%。FDA審評人員對這項研究中缺失的數據表示有異議，并對其功效有所質疑。
ODAC代理主席Brian I. Rin表示“我的贊成和其他投票一樣，是艱難的，一方面，鐮狀細胞疾病是一種很嚴重的疾病，在某些方面甚至比癌癥更可怕，完成這兩項隨機研究已經是重大成就，然而，另一方面，我們的工作不是基于迫切的渴求，而是基于良好的臨床數據，Endari的數據就在那里，我認為如果FDA批準了或許會對病人產生幫助。”
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